2020. január 17. péntek Antal, Antónia

Megszólalt Zente anyukája és az orvosok: minden részlet a beteg kisfiú kezeléséről


2019. október 29-én megtörtént a gerincvelő-izomsorvadással küzdő Zente gyógyszeres kezelése. Az SMA-gyógyszert az USA-ból szákllították, extrém körülmények között az országba. A másfél éves kisfiút már néhany nap múlva kiengedhetik a kórházból. Zente állapota néhány hét múlva kezdhet el javulni. Az orvosok szerint azonban kevés az információ a terápiáról, így igyekeznek hűteni a várakozásokat.

"Köszönöm a türelmeteket az elmúlt egy hét hírzárlata alatt! Boldogan jelentem be, hogy Zente a mai napon megkapta a Zolgensma génterápiás kezelést Budapesten a MRE Bethesda Gyermekkórházában!" - tették közzé ma a gerincvelő-izomsorvadással (SMA) küzdő másfél éves kisfiú hivatalos Facebook-oldalán.

A budapesti Bethesda Gyermekkórház ma délután tartott sajtótájékoztatón azt is elmondták, hogy Zente gyógyszerét, a Zolgensmát Amerikából szállították, extrém körülmények között Magyarországra: a gyógyszert stabilan mínusz hatvan és mínusz nyolcvan fok között kellett tartani. Ahhoz, hogy a szállítmány biztonságban érkezhessen meg, egy héttel korábban tesztcsomagot is küldtek.

A terápia részleteiről az SMA központként is működő gyermekkórházban Velkey György, a kórház főigazgatója, Gergely Anita, gyermek aneszteziológus-intenzívterápiás szakorvos, Feller Antal, a Hungaropharma vezérigazgatója beszélt. Velkey György megköszönte a társadalmi összefogást. Már a gyűjtés folyamán megkeresték a szülők a Bethesda Gyermekkórházat. A gyógyszer beadásénak szakmai előfeltételei vannak, miután ezen átment Zente, akkor indult el a jogi és adminisztrációs folyamat.

Velkey György többször hangsúlyozta, hogy a mostani terápia esetén nagyon kevés a rendelkezésre álló tapasztalat, ezért igyekezett hűteni a várakozásokat. Hozzátette: Ezt a génterápiát egyszer kell elvégezni és élethosszig tartó hatással számolnak, de eddig kevés volt a klinikai tapasztalat.

Zente intravénásan kapta meg a gyógyszert, és ha minden a tervek szerint halad, a kisfiút szerdán kiengedik a kórházból a család budapesti lakásába, a következő két hónapban előbb hetente, majd kéthetente kontrollálják az eredményeit. Az orvosok arra számítanak, hogy néhány héten belül erősödni fog a kisfiú, és bíznak benne, hogy élethosszig tartó hatást érhetnek el a kezeléssel.

Gergely Anita, Zente kezelőorvosa szerint az állapot javulásának jelei néhány hét után jelentkeznek. A beadás folyamatáért a kórház és az orvosok vállalják a felelősséget - mondta Velkey György egy másik kérdésre. A gyógyszer társadalombiztosítási befogadására vonatkozó kérdésre a kórház igazgatója úgy felelt, hogy ez nem az ő illetékességi köre.

A kórház tájékoztatása szerint a folyamatban aktívan részt vett és segítséget nyújtott

  • az Emberi Erőforrások Minisztériumának egészségügyért felelős államtitkársága,
  • az OGYÉI,
  • a gyógyszer gyártója, az AveXis vállalat (a Novartis csoport tagja),
  • az Exceed Orphan sro, a gyógyszer gyártójának helyi tanácsadó szervezete Magyarországon, valamint
  • a gyógyszer-nagykereskedelemért felelős Hungaropharma Zrt. is felsővezetői szinten.

Mint ismert, Zente kezelésére 700 millió forintot gyűjtöttek össze néhány héttel ezelőtt, az adakozók között voltak magyarországi és a határon túli cégek és magánszemélyek is.

A Hungaropharma feladata volt többek között az engedélyezés folyamatán aktív támogatása, az amerikai gyártóval való kapcsolatfelvétel, a komplex átvilágításnak való megfelelés, a szerződéskötések lebonyolítása, az extrém szállítási feltételek biztosítása, a zökkenőmentes vámügyintézés, valamint a gyógyszer útjának minőségbiztosítása.

Miért ilyen drága ez a terápia? Mi ez a készítmény?

A Portfolio cikke szerint a Novartis idén májusban jelentette be, hogy az Egyesült Államokban megkapta az FDA hatósági engedélyt a gerincizom sorvadását meggyógyító gyógyszerre a két éves kor alatt SMA-betegségben szenvedő gyerekek esetében. Az egyszeri kezelés, génterápia ára az akkori bejelentések szerint 2,125 millió dollár.

Az SMA (spinalis muscularis atrophia) egy ritka genetikai betegség, melynek lényege a gerincvelő vázizmokat mozgató idegsejtjeinek funkciókiesése, ami az izommozgások gyengüléséhez, elvesztéséhez, majd kezelés nélkül a légzőizmok bénulása miatt halálhoz vezet.

A Novartis által kifejlesztett génterápia célzottan támadja az SMA betegség kiváltó okát, helyettesíti a hiányzó vagy hibás SMN1 gént és ezzel a beteg számára teljesen működőképes SMN (survival motor neuron) fehérjét biztosít. Az SMA egyébként a csecsemők genetikai okra visszavezethető halálának vezető betegsége. Az SNA tízezer születésből 1 csecsemőt érint, az esetek 50-70 százalékában a legsúlyosabb, 1-es típusú SNA-t azonosítanak.

A gyógyszergyártó cég azzal érvelt a rendkívül magas ár mellett, hogy ez az egyszeri ellátás sokkal hatékonyabb, mint a hosszú távú terápiák, amelyek évente több százezer dollárba kerülnek. Az FDA-jóváhagyás előtt a cég 150 beteget kezelt a terápiával.

A gyártó szerint a génterápiák transzformatív hatással lehetnek az életet fenyegető genetikai betegségek - mint például az SNA - kezelésének újragondolására. A gyártó hisz abban, hogy az új készítmény élethosszig tartó lehetőségeket biztosíthat az ebben a szörnyű betegségben érintett gyerekeknek és családjaiknak. Célja, hogy további fejlesztésekkel segítsen az egyéb ritka genetikai betegségek gyógyítása érdekében.

JÓL JÖNNE 2 MILLIÓ FORINT?

A Pénzcentrum kalkulátorával könnyedén megtalálhatod a legolcsóbb személyi kölcsönt. Íme, itt egy konkrét példa: kalkulátorunkban 2 millió forintos hitelösszeget és 60 hónapos futamidőt adtunk meg. A törlesztőrészletek szerinti rangsor alapján az egyik legjobb konstrukciót, havi 40 436 forintos törlesztőrészlettel a CIB nyújtja (THM 8,17%), de nem sokkal marad el ettől a Raiffeisen 40 505 forintos törlesztőt (THM 8,97%) ígérő ajánlata sem. Emellett érdemes még megemlíteni az Erste, az MKB, valamint a Cetelem konstrukcióját is. További bankok ajánlataiért, illetve a konstrukciók pontos részleteiért (THM, törlesztőrészlet, visszafizetendő összeg, stb.) keresd fel a Pénzcentrum személyi kölcsön kalkulátorát. (x)

Hozzászólások száma: 1 - Hozzászólok a fórumhoz
Ezt olvastad már?
×

A címlapról ajánljuk

A régió után kullog Magyarország: rengetegen ülnek a hazai börtönökben
Kiderült, hány fogvatartott jut 100 ezer lakosra az európai országokban.


Feliratkozom a hírlevélre!

 

NÉPSZERŰ
FRISS