Zente és Levente után újabb magyar gyerekek kaphatják meg a méregdrága csodaszérumot

2019. november 5. 16:00

Már két szerencsés magyar gyermek gyógyulására is megvan az esély, mert mindkét adománygyűjtő akció sikerrel zárult. Összegyűlt mindkétszer az a 700 millió forint, amelybe a világ legdrágább gyógyszere kerül. Azonban a gyűjtések tovább folytatódnak. 

Előbb Zente számára indult gyűjtés, majd később Levente megkaphatta az esélyt a gyógyulásra hála az adományozóknak. Mindkét gyermek egy nagyon ritka betegségben, gerincvelői izomsorvadásban, vagyis SMA-ban szenved. Az SMA (spinalis muscularis atrophia) egy ritka genetikai betegség, melynek lényege a gerincvelő vázizmokat mozgató idegsejtjeinek funkciókiesése, ami az izommozgások gyengüléséhez, elvesztéséhez, majd kezelés nélkül a légzőizmok bénulása miatt halálhoz vezet. 

Erre jelenleg csak egyetlen kezelés létezik a világon: egy génterápiás készítmény, melynek ára 700 millió forint. Zente már túl is van a kezelésen,  melyhez a Zolgensma nevű gyógyszert az USA-ból szállították, extrém körülmények között Magyarországra: a gyógyszert stabilan mínusz hatvan és mínusz nyolcvan fok között kellett tartani. Időközben Levente számára is összegyűlt adományokból a kezelés költsége, rengeteg civil próbált meg segíteni, példul azzal, hogy csatlakoztak a Hívd meg Levit egy kávéra akcióhoz.

Azonban hiába kapták meg a kisgyermekek az esélyt a hihetetlenül drága gyógyszerrel a gyógyulásra, a gyűjtés folytatódik: civil csoportok továbbra is szerveznek jótékonysági akciókat. Egy szegedi süteményvásáron például 400 ezer forint gyűlt össze, melyet hasonló betegséggel küzdő gyermek gyógykezelésére fordítanak majd. Miután Levente számára is összegyűlt a szükséges összeg, szülei arra kérték az adományozni vágyókat, segítség a gyermekükhöz hasonló sorsú, SMA-s betegeket az összegekkel, jótékonysággal. 

Káplár Mátyás, tanácsadó szakpszichológus az RTL Híradó riportjában elmondta, hogy az adományozók valószínűleg az empátiáról és a segítségnyújtás szándékáról számolnának be, ha megkérdeznék őket, miért segítettek. A pszichológus szerint az embernek lelki szükséglete, hogy jónak, jószívűnek érezze magát.

Miért ilyen drága a gyógyszer?

A Novartis idén májusban jelentette be, hogy az Egyesült Államokban megkapta az FDA hatósági engedélyt a gerincizom sorvadását meggyógyító gyógyszerre a két éves kor alatt SMA-betegségben szenvedő gyerekek esetében. Az egyszeri kezelés, génterápia ára az akkori bejelentések szerint 2,125 millió dollár volt. 

Bárkinek járhat ingyen 8-11 millió forint, ha nyugdíjba megy: egyszerű igényelni!

A magyarok körében évről-évre nagyobb népszerűségnek örvendenek a nyugdíjmegtakarítási lehetőségek, ezen belül is különösen a nyugdíjbiztosítás. Mivel évtizedekre előre tekintve az állami nyugdíj értékére, de még biztosítottságra sincsen garancia, úgy tűnik ez időskori megélhetésük biztosításának egy tudatos módja. De mennyi pénzhez is juthatunk egy nyugdíjbiztosítással 65 éves korunkban és hogyan védhetjük ki egy ilyen megtakarítással pénzünk elértéktelenedését? Minderre választ kaphatsz ebben a cikkben, illetve a Pénzcentrum nyugdíj megtakarítás kalkulátorában is. (x)

A Novartis által kifejlesztett génterápia célzottan támadja az SMA betegség kiváltó okát, helyettesíti a hiányzó vagy hibás SMN1 gént és ezzel a beteg számára teljesen működőképes SMN (survival motor neuron) fehérjét biztosít. Az SMA egyébként a csecsemők genetikai okra visszavezethető halálának vezető betegsége. Az SMA tízezer születésből 1 csecsemőt érint, az esetek 50-70 százalékában a legsúlyosabb, 1-es típusú SMA-t azonosítanak.

A gyógyszergyártó cég azzal érvelt a rendkívül magas ár mellett, hogy ez az egyszeri ellátás sokkal hatékonyabb, mint a hosszú távú terápiák, amelyek évente több százezer dollárba kerülnek. Az FDA-jóváhagyás előtt a cég 150 beteget kezelt a terápiával.

NEKED AJÁNLJUK
A magyar menzák réméből lesz a jövő igazi szuperétele: disznótáp hozhatja el a forradalmat?

Drasztikusan átalakul a magyar gasztronómia a klímaváltozás miatt: komoly szemléletváltás kell a hazai konyhákban.

Ki nem találod, kiről nevezték el a legtöbb utcát Magyarországon: fotókon a rekorder

Ha egymás mellé tennénk mind a 2800-at, az Atlanti-óceánig is eljuthatnánk; utunk során pedig tökéletesen kirajzolódna egy a magyar társadalomról szóló szubjektív látlelet.

Nem akármibe vágott bele Király Gábor: Guinness-rekordra hajt a magyar kapuslegenda

Már csak 500 nevező kell, hogy magyar Guinness-rekord szülessen októberben! A cél továbbra is, hogy ezren rúgjanak büntetőt az Országos Tizenegyesrúgó Bajnokságon.

Szívszorító: ilyen képeket eddig nagyon kevesen láthattak Budapest szegényeiről

A művészről eddig még nem készült monográfia, ezt a hiányt pótolja az ősszel megjelenő, kétnyelvű (magyar és angol) művészeti album készül.

NAPTÁR
Tovább
2023. szeptember 25. hétfő
Eufrozina, Kende
39. hét
Ajánlatunk
KONFERENCIA
Tovább
Agrárszektor Konferencia 2023
Rangos agrárdíjak az Agrárszektor Konferencián!
Sustainable World 2023
A jövő vállalatai szeptember 12-én!
Mi lesz veled magyar élelmiszer?
Ingyenes Signature rendezvény
EZT OLVASTAD MÁR?
Új Pénzcentrum app
A legfrissebb hírek és árfolyamok
MOST NEM
LETÖLTÖM