25 °C Budapest
Megszólalt Zente anyukája és az orvosok: minden részlet a beteg kisfiú kezeléséről

Megszólalt Zente anyukája és az orvosok: minden részlet a beteg kisfiú kezeléséről

2019. október 29. 16:57

2019. október 29-én megtörtént a gerincvelő-izomsorvadással küzdő Zente gyógyszeres kezelése. Az SMA-gyógyszert az USA-ból szákllították, extrém körülmények között az országba. A másfél éves kisfiút már néhany nap múlva kiengedhetik a kórházból. Zente állapota néhány hét múlva kezdhet el javulni. Az orvosok szerint azonban kevés az információ a terápiáról, így igyekeznek hűteni a várakozásokat.

"Köszönöm a türelmeteket az elmúlt egy hét hírzárlata alatt! Boldogan jelentem be, hogy Zente a mai napon megkapta a Zolgensma génterápiás kezelést Budapesten a MRE Bethesda Gyermekkórházában!" - tették közzé ma a gerincvelő-izomsorvadással (SMA) küzdő másfél éves kisfiú hivatalos Facebook-oldalán.

A budapesti Bethesda Gyermekkórház ma délután tartott sajtótájékoztatón azt is elmondták, hogy Zente gyógyszerét, a Zolgensmát Amerikából szállították, extrém körülmények között Magyarországra: a gyógyszert stabilan mínusz hatvan és mínusz nyolcvan fok között kellett tartani. Ahhoz, hogy a szállítmány biztonságban érkezhessen meg, egy héttel korábban tesztcsomagot is küldtek.

A terápia részleteiről az SMA központként is működő gyermekkórházban Velkey György, a kórház főigazgatója, Gergely Anita, gyermek aneszteziológus-intenzívterápiás szakorvos, Feller Antal, a Hungaropharma vezérigazgatója beszélt. Velkey György megköszönte a társadalmi összefogást. Már a gyűjtés folyamán megkeresték a szülők a Bethesda Gyermekkórházat. A gyógyszer beadásénak szakmai előfeltételei vannak, miután ezen átment Zente, akkor indult el a jogi és adminisztrációs folyamat.

Velkey György többször hangsúlyozta, hogy a mostani terápia esetén nagyon kevés a rendelkezésre álló tapasztalat, ezért igyekezett hűteni a várakozásokat. Hozzátette: Ezt a génterápiát egyszer kell elvégezni és élethosszig tartó hatással számolnak, de eddig kevés volt a klinikai tapasztalat.

Zente intravénásan kapta meg a gyógyszert, és ha minden a tervek szerint halad, a kisfiút szerdán kiengedik a kórházból a család budapesti lakásába, a következő két hónapban előbb hetente, majd kéthetente kontrollálják az eredményeit. Az orvosok arra számítanak, hogy néhány héten belül erősödni fog a kisfiú, és bíznak benne, hogy élethosszig tartó hatást érhetnek el a kezeléssel.

Gergely Anita, Zente kezelőorvosa szerint az állapot javulásának jelei néhány hét után jelentkeznek. A beadás folyamatáért a kórház és az orvosok vállalják a felelősséget - mondta Velkey György egy másik kérdésre. A gyógyszer társadalombiztosítási befogadására vonatkozó kérdésre a kórház igazgatója úgy felelt, hogy ez nem az ő illetékességi köre.

A kórház tájékoztatása szerint a folyamatban aktívan részt vett és segítséget nyújtott

  • az Emberi Erőforrások Minisztériumának egészségügyért felelős államtitkársága,
  • az OGYÉI,
  • a gyógyszer gyártója, az AveXis vállalat (a Novartis csoport tagja),
  • az Exceed Orphan sro, a gyógyszer gyártójának helyi tanácsadó szervezete Magyarországon, valamint
  • a gyógyszer-nagykereskedelemért felelős Hungaropharma Zrt. is felsővezetői szinten.

Mint ismert, Zente kezelésére 700 millió forintot gyűjtöttek össze néhány héttel ezelőtt, az adakozók között voltak magyarországi és a határon túli cégek és magánszemélyek is.

TÍZEZREKET SPÓROLHATSZ BANKVÁLTÁSSAL!

A bankszámla mindennapi életünk része. A munkabér, nyugdíj, ösztöndíj jellemzően bankszámlára érkezik. Segítségével kényelmesen intézhetjük a pénzügyeinket, akár otthonról is. Ahhoz azonban, hogy bankszámlád valóban azt nyújtsa, amire szükséged van, körültekintően kell választanod. Mielőtt kiválasztanád bankszámládat, nézz szét a Pénzcentrum megújult bankszámla kereső kalkulátorában! Állítsd be a személyes preferenciáidat, és versenyeztesd a pénzügyi szolgáltatókat, hiszen a megalapozott döntés a Te érdeked! Egy testre szabott bankszámlával a költségeken is rengeteget spórolhatsz! (x)

A Hungaropharma feladata volt többek között az engedélyezés folyamatán aktív támogatása, az amerikai gyártóval való kapcsolatfelvétel, a komplex átvilágításnak való megfelelés, a szerződéskötések lebonyolítása, az extrém szállítási feltételek biztosítása, a zökkenőmentes vámügyintézés, valamint a gyógyszer útjának minőségbiztosítása.

Miért ilyen drága ez a terápia? Mi ez a készítmény?

A Portfolio cikke szerint a Novartis idén májusban jelentette be, hogy az Egyesült Államokban megkapta az FDA hatósági engedélyt a gerincizom sorvadását meggyógyító gyógyszerre a két éves kor alatt SMA-betegségben szenvedő gyerekek esetében. Az egyszeri kezelés, génterápia ára az akkori bejelentések szerint 2,125 millió dollár.

Az SMA (spinalis muscularis atrophia) egy ritka genetikai betegség, melynek lényege a gerincvelő vázizmokat mozgató idegsejtjeinek funkciókiesése, ami az izommozgások gyengüléséhez, elvesztéséhez, majd kezelés nélkül a légzőizmok bénulása miatt halálhoz vezet.

A Novartis által kifejlesztett génterápia célzottan támadja az SMA betegség kiváltó okát, helyettesíti a hiányzó vagy hibás SMN1 gént és ezzel a beteg számára teljesen működőképes SMN (survival motor neuron) fehérjét biztosít. Az SMA egyébként a csecsemők genetikai okra visszavezethető halálának vezető betegsége. Az SNA tízezer születésből 1 csecsemőt érint, az esetek 50-70 százalékában a legsúlyosabb, 1-es típusú SNA-t azonosítanak.

A gyógyszergyártó cég azzal érvelt a rendkívül magas ár mellett, hogy ez az egyszeri ellátás sokkal hatékonyabb, mint a hosszú távú terápiák, amelyek évente több százezer dollárba kerülnek. Az FDA-jóváhagyás előtt a cég 150 beteget kezelt a terápiával.

A gyártó szerint a génterápiák transzformatív hatással lehetnek az életet fenyegető genetikai betegségek - mint például az SNA - kezelésének újragondolására. A gyártó hisz abban, hogy az új készítmény élethosszig tartó lehetőségeket biztosíthat az ebben a szörnyű betegségben érintett gyerekeknek és családjaiknak. Célja, hogy további fejlesztésekkel segítsen az egyéb ritka genetikai betegségek gyógyítása érdekében.

NEKED AJÁNLJUK
Erről ne maradj le!
NAPTÁR
Tovább
2021. július 26. hétfő
Anna, Anikó
30. hét
KONFERENCIA
Tovább
Sustainable World 2021
Fenntartható befektetések, piaci lehetőségek: varázsszó az ESG
EZT OLVASTAD MÁR?
Pénzcentrum  |  2021. július 25. 14:35