Mérföldkő az öregedéskutatásban: megkezdődött a sejteket visszafiatalító génterápia első emberi kísérlete

A klinikai vizsgálat első szakaszában glaukómában, vagyis zöldhályogban szenvedő betegek vesznek részt. A betegség a látóideg károsodásával jár, és kezelés nélkül akár visszafordíthatatlan látásvesztést is okozhat.

A kutatók azt szeretnék kideríteni, hogy három speciális gén aktiválásával elősegíthető-e a látóideg sejtjeinek regenerációja. A módszer lényege, hogy az idős sejtek részben visszatérnek egy fiatalabb, őssejtszerű állapotba, miközben megőrzik eredeti funkciójukat.

A szakemberek reményei szerint ezzel a technológiával helyreállítható lehet a sérült idegsejtek működése, ami új lehetőséget nyithat a látásromlással járó betegségek kezelésében.

A biztonság az egyik legfontosabb kérdés

A vizsgálat nemcsak a kezelés hatékonyságát, hanem a biztonságosságát is értékeli. A részleges sejtátprogramozás ugyanis az elmúlt években komoly tudományos érdeklődést váltott ki, ugyanakkor több kutatás arra utalt, hogy a sejtek túlzott átprogramozása növelheti a daganatos elváltozások kialakulásának kockázatát.

Matt Kaeberlein, az öregedéskutatással foglalkozó Optispan társalapítója szerint a technológia rendkívül ígéretes, ugyanakkor még korai szakaszban jár. Úgy fogalmazott, hogy az átprogramozás jelentős egészségügyi előnyöket kínálhat, amennyiben biztonságosan alkalmazható embereknél, ugyanakkor a lehetséges mellékhatatok miatt fokozott óvatosságra van szükség.

A szakértők szerint a szem különösen alkalmas lehet az ilyen jellegű kezelések kipróbálására. Egy esetleges nem kívánt mellékhatás ugyanis jóval kisebb életveszéllyel járhat, mint például a szív, a máj vagy más létfontosságú szervek esetében.

Ezért a kutatók először a szem betegségein keresztül próbálják igazolni, hogy a sejtek fiatalítására épülő eljárás embereknél is működhet.

Állatoknál már biztató eredményeket értek el

A módszer alapját azok a kutatások adták, amelyek során David Sinclair, a Harvard Egyetem genetikus professzora és munkatársai 2020-ban sikeresen visszafordították a látásromlást idős és glaukómás egerekben. A Life Biosciences ezt követően további állatkísérleteket végzett rágcsálókon és főemlősökön. A vállalat közlése szerint ezek során nem tapasztaltak súlyos mellékhatásokat.

A jelenlegi vizsgálatban összesen legfeljebb 12 glaukómás beteg vehet részt. A kutatók a későbbiekben egy másik súlyos szembetegségben, az úgynevezett nem-arteriás elülső ischaemiás látóideg-elhalásban szenvedő pácienseket is bevonnák.

Ez a kórkép szintén a látóideg károsodásával jár, és gyakran hirtelen látásvesztést okoz. A kutatók szerint a most induló klinikai vizsgálat fontos lépés lehet annak megállapításában, hogy a sejtek részleges átprogramozása valóban képes-e regenerálni az emberi szöveteket, és hosszabb távon új utakat nyithat-e az öregedéssel összefüggő betegségek kezelésében.