7 °C Budapest
DNS molekula szerkezete , szál , javítás, szerkesztés és manipuláció.3d renderelés. Narancssárga világítás,bázispárok távoli

Minden örökké megváltozhat: génmódosítással kezdenek gyógyíthatatlan betegeket gyógyítani

2024. augusztus 8. 13:45

Az Egyesült Királyság Nemzeti Egészségügyi Szolgálata (NHS) hamarosan elérhetővé teszi az első génszerkesztést alkalmazó terápiát, amely forradalmi áttörést jelenthet a béta-thalassemiában szenvedő betegek számára. Ez a vérbetegség eddig életük végéig tartó rendszeres vérátömlesztéseket igényelt, de most egy új módszer megváltoztathatja mindezt - közölte a BBC.

A béta-thalassemia egy genetikai betegség, amely a hemoglobin termelésének hibájából ered. A hemoglobin az a fehérje, amely az oxigént szállítja a vörösvértestekben. A betegség súlyos fáradtságot, gyengeséget és légszomjat okozhat, valamint csökkenti a várható élettartamot. Az érintettek három-öt hetente vérátömlesztésre szorulnak, hogy pótolják a hiányzó hemoglobint.

Az új kezelés lényege, hogy egyszeri beavatkozással korrigálják a betegséget okozó genetikai hibát. Ehhez a Crispr nevű eszközt használják, amely 2020-ban kémiai Nobel-díjat kapott. A Crispr lényegében egy "molekuláris olló", amely képes célzottan szerkeszteni a DNS-t. A terápia során először kivonják a beteg őssejtjeit, amelyekből később vörösvértestek képződnek. Ezeket laboratóriumban átprogramozzák úgy, hogy kikapcsolják azt a genetikai kapcsolót (BCL11A), amely normál esetben átváltja a magzati hemoglobint felnőtt hemoglobinra. Mivel a béta-thalassemia csak a felnőttkori hemoglobint érinti, így az átprogramozott sejtek ismét magzati hemoglobint kezdenek termelni. Miután az őssejteket átprogramozták, kemoterápiás kezelést alkalmaznak, hogy elpusztítsák a beteg régi őssejtjeit. Ezt követően visszaültetik az újonnan programozott sejteket.

Abdul-Qadeer Akhtar, akin még 2020-ban kísérleti jelleggel elvégezték a beavatkozást, például már bokszolni is elkezdett és szabadabban utazhat: "Egészségesebb és aktívabb vagyok" - ő így fogalmazott.

Az eddigi klinikai vizsgálatok ígéretesek: 52 beteg közül 49-nek nem volt szüksége újabb vérátömlesztésre a legalább egy évig tartó megfigyelés során. A National Institute of Health and Care Excellence (NICE) jóváhagyta a terápiát költség-haszon elemzés után. Az NHS England külön megállapodást kötött arról, hogy kevesebbet fognak fizetni majd betegenként, mint a jelenlegi 1,6 millió fontos piaci ár.

Bárkinek járhat ingyen 8-11 millió forint, ha nyugdíjba megy: egyszerű igényelni!

A magyarok körében évről-évre nagyobb népszerűségnek örvendenek a nyugdíjmegtakarítási lehetőségek, ezen belül is különösen a nyugdíjbiztosítás. Mivel évtizedekre előre tekintve az állami nyugdíj értékére, de még biztosítottságra sincsen garancia, úgy tűnik ez időskori megélhetésük biztosításának egy tudatos módja. De mennyi pénzhez is juthatunk egy nyugdíjbiztosítással 65 éves korunkban és hogyan védhetjük ki egy ilyen megtakarítással pénzünk elértéktelenedését? Minderre választ kaphatsz ebben a cikkben, illetve a Pénzcentrum nyugdíj megtakarítás kalkulátorában is. (x)

Amanda Pritchard, az NHS vezetője szerint ez történelmi pillanat a betegségben szenvedők számára. Azt is tudjuk, hogy jelenleg tárgyalások folynak arról is, hogy ugyanez a terápia alkalmazható-e más genetikai betegségek esetében is. Romaine Maharaj, az Egyesült Királyság Thalassemia Társaságának ügyvezető igazgatója szerint "egy forradalmi áttörés küszöbén állunk".

Címlapkép: Getty Images
NEKED AJÁNLJUK
Temérdek magyar él óriási tévhitben: azt hiszik, olcsón vásárolnak, pedig így sokkal jobban megérné

"Gyakori tévhit, hogy fenntarthatóan élni drága. (...) Pedig a fenntarthatóság sokkal gazdaságosabb" - Hegedűs Kristóf.

Megelégelték a fővárost, a Mátrába költöztek: lesajnált csodakertet próbál megmenteni a fiatal pár

Egy fiatal közgazdász házaspár miért dönt úgy, hogy a budapesti életet hátrahagyva a Mátrába költözik, és megment egy 3,2 hektáros, kivágásra ítélt gyümölcsöskertet?

Három kiló ruháért másik három kilót kapsz - így forgasd fel a ruhatáradat! (x)

Anita a kislányának keresett használt télikabátot az online piacon, de a hatalmas kínálat ellenére sem találta meg, amit keresett. Így született meg a Ruhacsúszda ötlete.

Erről ne maradj le!
NAPTÁR
Tovább
2025. április 6. vasárnap
Vilmos, Bíborka
14. hét
Ajánlatunk
KONFERENCIA
Tovább
Green Transition & ESG 2025
A Green Transition & ESG egy gyakorlatorientált konferencia
AI in Business 2025
Az AI-boom még nemhogy nem csengett le, hanem még csak most jön a java
Biztosítás 2025
A magyar biztosítási piac újabb kihívásokkal és lehetőségekkel néz szembe 2025-ben
EZT OLVASTAD MÁR?
Agrárszektor  |  2024. december 9. 10:33