Óriási bejelentést tett a Pfizer: megkapták az engedélyt, ezt a súlyos betegséget is gyógyíthatják

Az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) jóváhagyta a Pfizer által fejlesztett Beqvez nevű gyógyszert, amely a B hemofíliát kezeli. Ez a döntés jelentős, mivel ez a Pfizer első génterápiás kezelése, amely engedélyezést kapott az Egyesült Államokban. A Beqvez terápia célja, hogy lehetővé tegye a közepesen súlyos vagy súlyos B hemofíliában szenvedő felnőttek számára,hogy a saját maguk szervezete termelje ki a véralvadáshoz szükséges kulcsfontosságú anyagokat.

A gyógyszer bevezetése még ebben a negyedévben várható, és 3,5 millió dolláros áron lesz elérhető az Egyesült Államokban, ami előzetes biztosítási és egyéb kedvezmények nélkül az ország egyik legdrágább gyógyszerének fog számítani. Az Egyesült Államokban több mint 7000 ember él B hemofíliával, egy olyan állapottal, amely főleg férfiakat érint és állandó véraláfutásokhoz valamint hosszan tartó vérzéshez vezethet.

A Beqvez egy egyszeri kezelés, ami javítani kívánja a betegek életminőségét azáltal, hogy csökkenti az orvosi és kezelési terheket. A készítmény hatékonyságát késői fázisú vizsgálata során igazolták, melyben jobbnak bizonyult a standard kezelésnél. A Pfizer ezzel a lépéssel próbálja helyreállítani üzletmenetét a Covid-üzletág visszaesése után. A vállalat további betegségterületekre is koncentrál, beleértve a rákgyógyszereket is. A Beqvez jogait 2014-ben szerezte meg a Spark Therapeutics-tól. A Pfizer garanciális program is indított a gyógyszerügyi szövetkezére vonatkozóan, amely pénzügyi védelmet nyújt az esetleges hatékonysági hibák ellen. Továbbá versenybe száll az ausztrál CSL Behring Hemgenix nevű hasonló kezelésével is.