Pénzcentrum • 2019. november 13. 16:00
Lassan,de biztosan a javulás útjára lépett az SMA-ban szenvedő Zente, aki október végén kapta meg a világ legdrágább gyógyszerét. Anyukája szerint a kisfiú vérképe kezdetben nem volt túl jó, de erre számítottak az orvosok is. Bő két héttel a 700 millió forintos génterápia után azonban Zente már vidáman játszik. Eközben a szintén SMA-ban szenvedő Leventén már elvégézték a génterápia előtt szükséges vizsgálatokat, várják az eredményt, hogy utána ő is megkaphassa a kezelést.
Az SMA-ban szenvedő Zente gyógyulásáért egy ország fogott össze, végül október 29-én kaphatta meg a világ legdrágább gyógyszerét, a 700 millió forintos Zolgensmát. Azóta nem érkezett hír a kisfiú állapotáról egészen mostanáig: az édesanya a Facebookon ismertette, hogy áll a gyermek gyógyulása.
- írta az édesanya, aki szerint végre javulni kezdett Zente állapota, bár kezdetben a vérképe nem volt túl jó, de erre számítottak az orvosok is.
Zente kedve töretlenül jó, most is és az elmúlt két hétben végig. Energikus, egész nap játszunk picit tornázunk. A folyamat még hosszú természetesen. Gyermekenként változó ki mikor éri el újra a tökéletes értékeket. Bizakodunk, hogy nálunk ez december végére bekövetkezhet, de nem vagyunk türelmetlenek - posztolta az anyuka.
Eközben egy másik a gerincvelő-izomsorvadással küzdő kisfiú, Levente is nemsokára meg fogja kapni a kezelést: a terápiát megelőző vizsgálatokat már elvégezték, most várják az eredményeket. Levente génterápiájának ára is közösségi összefogással jött össze.
Miért ilyen drága ez a terápia? Mi ez a készítmény?
A Portfolio cikke szerint a Novartis idén májusban jelentette be, hogy az Egyesült Államokban megkapta az FDA hatósági engedélyt a gerincizom sorvadását meggyógyító gyógyszerre a két éves kor alatt SMA-betegségben szenvedő gyerekek esetében. Az egyszeri kezelés, génterápia ára az akkori bejelentések szerint 2,125 millió dollár.
LAKÁST, HÁZAT VENNÉL, DE NINCS ELÉG PÉNZED? VAN OLCSÓ MEGOLDÁS!
A Pénzcentrum lakáshitel-kalkulátora szerint ma 10 millió forintot, 15 éves futamidőre, már 7,21 százalékos THM-el, havi 89 803 forintos törlesztővel fel lehet venni a CIB Banknál. De nem sokkal marad el ettől a többi hazai nagybank ajánlata sem: az Erste Banknál 8,04% a THM, a Raiffeisen Banknál 8,09%; az UniCredit Banknál 8,12%, a K&H Banknál 8,31%, akárcsak az OTP Banknál. Érdemes még megnézni magyar hitelintézetetek további konstrukcióit is, és egyedi kalkulációt végezni, saját preferenciáink alapján különböző hitelösszegekre és futamidőkre. Ehhez keresd fel a Pénzcentrum kalkulátorát. (x)
Az SMA (spinalis muscularis atrophia) egy ritka genetikai betegség, melynek lényege a gerincvelő vázizmokat mozgató idegsejtjeinek funkciókiesése, ami az izommozgások gyengüléséhez, elvesztéséhez, majd kezelés nélkül a légzőizmok bénulása miatt halálhoz vezet.
A Novartis által kifejlesztett génterápia célzottan támadja az SMA betegség kiváltó okát, helyettesíti a hiányzó vagy hibás SMN1 gént és ezzel a beteg számára teljesen működőképes SMN (survival motor neuron) fehérjét biztosít. Az SMA egyébként a csecsemők genetikai okra visszavezethető halálának vezető betegsége. Az SNA tízezer születésből 1 csecsemőt érint, az esetek 50-70 százalékában a legsúlyosabb, 1-es típusú SNA-t azonosítanak.
A gyógyszergyártó cég azzal érvelt a rendkívül magas ár mellett, hogy ez az egyszeri ellátás sokkal hatékonyabb, mint a hosszú távú terápiák, amelyek évente több százezer dollárba kerülnek. Az FDA-jóváhagyás előtt a cég 150 beteget kezelt a terápiával.
A gyártó szerint a génterápiák transzformatív hatással lehetnek az életet fenyegető genetikai betegségek - mint például az SNA - kezelésének újragondolására. A gyártó hisz abban, hogy az új készítmény élethosszig tartó lehetőségeket biztosíthat az ebben a szörnyű betegségben érintett gyerekeknek és családjaiknak. Célja, hogy további fejlesztésekkel segítsen az egyéb ritka genetikai betegségek gyógyítása érdekében.