2020. augusztus 4. kedd Domonkos, Dominika

Megtörte a csendet Zente anyukája: így van most a nagybeteg kisfiú


Lassan,de biztosan a javulás útjára lépett az SMA-ban szenvedő Zente, aki október végén kapta meg a világ legdrágább gyógyszerét. Anyukája szerint a kisfiú vérképe kezdetben nem volt túl jó, de erre számítottak az orvosok is. Bő két héttel a 700 millió forintos génterápia után azonban Zente már vidáman játszik. Eközben a szintén SMA-ban szenvedő Leventén már elvégézték a génterápia előtt szükséges vizsgálatokat, várják az eredményt, hogy utána ő is megkaphassa a kezelést.

Az SMA-ban szenvedő Zente gyógyulásáért egy ország fogott össze, végül október 29-én kaphatta meg a világ legdrágább gyógyszerét, a 700 millió forintos Zolgensmát. Azóta nem érkezett hír a kisfiú állapotáról egészen mostanáig: az édesanya a Facebookon ismertette, hogy áll a gyermek gyógyulása.

Jelentem Zente továbbra is jól van...Bármilyen finomra is próbálták készíteni a szteroidot és a gyomorvédőt Zente rendre kihányta. Akár háromszor is egymás után, ezért mindkét készítményt kúpban kapja. Azóta semmilyen probléma nem volt ezen a téren. Aztán vagy ettől, vagy csak mellékhatás gyanánt nem volt étvágya. Lefogyott 9 kilóra. Meglátszik, hogy nem olvasta a szakirodalmat miszerint a szteroidtól éhesnek szokás lenni. A napokban természetesen felvilágosítottam erről, ezért újra rendesen étkezik és vissza is szedett majdnem 180 grammot

- írta az édesanya, aki szerint végre javulni kezdett Zente állapota, bár kezdetben a vérképe nem volt túl jó, de erre számítottak az orvosok is.

Zente kedve töretlenül jó, most is és az elmúlt két hétben végig. Energikus, egész nap játszunk picit tornázunk. A folyamat még hosszú természetesen. Gyermekenként változó ki mikor éri el újra a tökéletes értékeket. Bizakodunk, hogy nálunk ez december végére bekövetkezhet, de nem vagyunk türelmetlenek - posztolta az anyuka.

Eközben egy másik a gerincvelő-izomsorvadással küzdő kisfiú, Levente is nemsokára meg fogja kapni a kezelést: a terápiát megelőző vizsgálatokat már elvégezték, most várják az eredményeket. Levente génterápiájának ára is közösségi összefogással jött össze.

 

Miért ilyen drága ez a terápia? Mi ez a készítmény?

A Portfolio cikke szerint a Novartis idén májusban jelentette be, hogy az Egyesült Államokban megkapta az FDA hatósági engedélyt a gerincizom sorvadását meggyógyító gyógyszerre a két éves kor alatt SMA-betegségben szenvedő gyerekek esetében. Az egyszeri kezelés, génterápia ára az akkori bejelentések szerint 2,125 millió dollár.

Az SMA (spinalis muscularis atrophia) egy ritka genetikai betegség, melynek lényege a gerincvelő vázizmokat mozgató idegsejtjeinek funkciókiesése, ami az izommozgások gyengüléséhez, elvesztéséhez, majd kezelés nélkül a légzőizmok bénulása miatt halálhoz vezet.

A Novartis által kifejlesztett génterápia célzottan támadja az SMA betegség kiváltó okát, helyettesíti a hiányzó vagy hibás SMN1 gént és ezzel a beteg számára teljesen működőképes SMN (survival motor neuron) fehérjét biztosít. Az SMA egyébként a csecsemők genetikai okra visszavezethető halálának vezető betegsége. Az SNA tízezer születésből 1 csecsemőt érint, az esetek 50-70 százalékában a legsúlyosabb, 1-es típusú SNA-t azonosítanak.

A gyógyszergyártó cég azzal érvelt a rendkívül magas ár mellett, hogy ez az egyszeri ellátás sokkal hatékonyabb, mint a hosszú távú terápiák, amelyek évente több százezer dollárba kerülnek. Az FDA-jóváhagyás előtt a cég 150 beteget kezelt a terápiával.

A gyártó szerint a génterápiák transzformatív hatással lehetnek az életet fenyegető genetikai betegségek - mint például az SNA - kezelésének újragondolására. A gyártó hisz abban, hogy az új készítmény élethosszig tartó lehetőségeket biztosíthat az ebben a szörnyű betegségben érintett gyerekeknek és családjaiknak. Célja, hogy további fejlesztésekkel segítsen az egyéb ritka genetikai betegségek gyógyítása érdekében.

JÓL JÖNNE 2 MILLIÓ FORINT?

A koronavírus-járvány negatív gazdasági hatásainak csökkentése érdekében a kormány 2020. március 19-től - többek között - maximalizálta a fogyasztási hitelek teljes hiteldíj mutatóját (THM). Érdemes azonban körültekintően választani, mivel a kedvezményes személyi kölcsön kamata a legtöbb banknál 2021-től megváltozik, és az új, jellemzően magasabb kamatszint miatt megugrik a törlesztőrészlet is. Ha például 2 millió forintra lenne szükséged, akkor az egyik legjobb ajánlatot most a CIB Bank nyújtja, itt 60 hónapos futamidővel a kedvezményes időszakban 38414 forintos törlesztőre, míg 2021-től 40219 forintos törlesztőre számíthatsz. De nem marad el ettől a Raiffeisen Bank ajánlata sem, amely esetében, szintén 60 hónapos futamidő esetén, az 5,90 százalékos kedvezményes THM 7,96%-ra ugrik a THM-plafon megszűnése után. További bankok ajánlataiért, illetve a konstrukciók pontos részleteiért (THM, törlesztőrészlet, visszafizetendő összeg, stb.) keresd fel a Pénzcentrum személyi kölcsön kalkulátorát. (x)

Még nincs hozzászólás - Legyél te az első!
Ezt olvastad már?
×

A címlapról ajánljuk

Durva lehúzás az M7-esen: ezzel a trükkel megmentheted a pénzed
Muszáj előre tervezni, ha a Balcsira, Horvátországba indulsz!


Feliratkozom a hírlevélre!

 

NÉPSZERŰ
FRISS

Lidl

08.06-08.12
Országos

Aldi

08.06-08.12
Országos

Auchan

08.06-08.12
Országos

Spar

07.30-08.05
Országos

Interspar

07.30-08.05
Országos

Tesco

07.30-08.05
Országos

Lidl

07.30-08.05
Országos

Aldi

07.30-08.05
Országos