2019. december 10. kedd Judit

Megtörte a csendet Zente anyukája: így van most a nagybeteg kisfiú


Lassan,de biztosan a javulás útjára lépett az SMA-ban szenvedő Zente, aki október végén kapta meg a világ legdrágább gyógyszerét. Anyukája szerint a kisfiú vérképe kezdetben nem volt túl jó, de erre számítottak az orvosok is. Bő két héttel a 700 millió forintos génterápia után azonban Zente már vidáman játszik. Eközben a szintén SMA-ban szenvedő Leventén már elvégézték a génterápia előtt szükséges vizsgálatokat, várják az eredményt, hogy utána ő is megkaphassa a kezelést.

Az SMA-ban szenvedő Zente gyógyulásáért egy ország fogott össze, végül október 29-én kaphatta meg a világ legdrágább gyógyszerét, a 700 millió forintos Zolgensmát. Azóta nem érkezett hír a kisfiú állapotáról egészen mostanáig: az édesanya a Facebookon ismertette, hogy áll a gyermek gyógyulása.

Jelentem Zente továbbra is jól van...Bármilyen finomra is próbálták készíteni a szteroidot és a gyomorvédőt Zente rendre kihányta. Akár háromszor is egymás után, ezért mindkét készítményt kúpban kapja. Azóta semmilyen probléma nem volt ezen a téren. Aztán vagy ettől, vagy csak mellékhatás gyanánt nem volt étvágya. Lefogyott 9 kilóra. Meglátszik, hogy nem olvasta a szakirodalmat miszerint a szteroidtól éhesnek szokás lenni. A napokban természetesen felvilágosítottam erről, ezért újra rendesen étkezik és vissza is szedett majdnem 180 grammot

- írta az édesanya, aki szerint végre javulni kezdett Zente állapota, bár kezdetben a vérképe nem volt túl jó, de erre számítottak az orvosok is.

Zente kedve töretlenül jó, most is és az elmúlt két hétben végig. Energikus, egész nap játszunk picit tornázunk. A folyamat még hosszú természetesen. Gyermekenként változó ki mikor éri el újra a tökéletes értékeket. Bizakodunk, hogy nálunk ez december végére bekövetkezhet, de nem vagyunk türelmetlenek - posztolta az anyuka.

Eközben egy másik a gerincvelő-izomsorvadással küzdő kisfiú, Levente is nemsokára meg fogja kapni a kezelést: a terápiát megelőző vizsgálatokat már elvégezték, most várják az eredményeket. Levente génterápiájának ára is közösségi összefogással jött össze.

 

Miért ilyen drága ez a terápia? Mi ez a készítmény?

A Portfolio cikke szerint a Novartis idén májusban jelentette be, hogy az Egyesült Államokban megkapta az FDA hatósági engedélyt a gerincizom sorvadását meggyógyító gyógyszerre a két éves kor alatt SMA-betegségben szenvedő gyerekek esetében. Az egyszeri kezelés, génterápia ára az akkori bejelentések szerint 2,125 millió dollár.

Az SMA (spinalis muscularis atrophia) egy ritka genetikai betegség, melynek lényege a gerincvelő vázizmokat mozgató idegsejtjeinek funkciókiesése, ami az izommozgások gyengüléséhez, elvesztéséhez, majd kezelés nélkül a légzőizmok bénulása miatt halálhoz vezet.

A Novartis által kifejlesztett génterápia célzottan támadja az SMA betegség kiváltó okát, helyettesíti a hiányzó vagy hibás SMN1 gént és ezzel a beteg számára teljesen működőképes SMN (survival motor neuron) fehérjét biztosít. Az SMA egyébként a csecsemők genetikai okra visszavezethető halálának vezető betegsége. Az SNA tízezer születésből 1 csecsemőt érint, az esetek 50-70 százalékában a legsúlyosabb, 1-es típusú SNA-t azonosítanak.

A gyógyszergyártó cég azzal érvelt a rendkívül magas ár mellett, hogy ez az egyszeri ellátás sokkal hatékonyabb, mint a hosszú távú terápiák, amelyek évente több százezer dollárba kerülnek. Az FDA-jóváhagyás előtt a cég 150 beteget kezelt a terápiával.

A gyártó szerint a génterápiák transzformatív hatással lehetnek az életet fenyegető genetikai betegségek - mint például az SNA - kezelésének újragondolására. A gyártó hisz abban, hogy az új készítmény élethosszig tartó lehetőségeket biztosíthat az ebben a szörnyű betegségben érintett gyerekeknek és családjaiknak. Célja, hogy további fejlesztésekkel segítsen az egyéb ritka genetikai betegségek gyógyítása érdekében.

NEM SZABAD TOVÁBB VÁRNI A LAKÁSVÁSÁRLÁSSAL!

Ha tervezed, hogy ingatlant vásárolsz, akkor jobb, ha tudod, hogy lakáspiaci elemzők szerint az árak emelkedése lassul, és a finanszírozási költségek is rekord alacsony szinten vannak, de már nem biztos, hogy sokáig így is marad. Nem hiszed? Nos, a Pénzcentrum lakáshitel-kalkulátora szerint ma 10 millió forintot, 20 éves futamidő mellett már 2,77 százalékos THM-el, és havi 58 610 forintos törlesztővel fel lehet venni a Budapest Banknál. De nem sokkal maradnak el ettől a további bankok ajánlatai sem: az Erste Banknál például 53 724 forintos törlesztőt ígér a 2,68 százalékos THM; míg az MKB Banknál szintén alacsony, 2,74 százalékos THM is alacsony, 53 952 forintos törlesztőt jelent. Érdemes még megnézni a K&H, a CIB Bank és a többi magyar hitelintézet konstrukcióját, különböző hiteösszegek és futamidők mellett is - ehhez keresd fel a Pénzcentrum kalkulátorát. (x)

Még nincs hozzászólás - Legyél te az első!
Ezt olvastad már?
×

A címlapról ajánljuk


Feliratkozom a hírlevélre!

 

NÉPSZERŰ
FRISS

CBA

12.19-12.31
Országos

CBA

12.19-12.31
Országos

Kika

12.13-12.15
Országos

Spar

12.12-12.18
Országos

Interspar

12.12-12.18
Országos

Auchan

12.12-12.18
Országos

Tesco

12.12-12.18
Országos

Lidl

12.12-12.18
Országos

  Ajánlatunk