21 °C Budapest

Megtörte a csendet Zente anyukája: így van most a nagybeteg kisfiú

2019. november 13. 16:00

Lassan,de biztosan a javulás útjára lépett az SMA-ban szenvedő Zente, aki október végén kapta meg a világ legdrágább gyógyszerét. Anyukája szerint a kisfiú vérképe kezdetben nem volt túl jó, de erre számítottak az orvosok is. Bő két héttel a 700 millió forintos génterápia után azonban Zente már vidáman játszik. Eközben a szintén SMA-ban szenvedő Leventén már elvégézték a génterápia előtt szükséges vizsgálatokat, várják az eredményt, hogy utána ő is megkaphassa a kezelést.

Az SMA-ban szenvedő Zente gyógyulásáért egy ország fogott össze, végül október 29-én kaphatta meg a világ legdrágább gyógyszerét, a 700 millió forintos Zolgensmát. Azóta nem érkezett hír a kisfiú állapotáról egészen mostanáig: az édesanya a Facebookon ismertette, hogy áll a gyermek gyógyulása.

Jelentem Zente továbbra is jól van...Bármilyen finomra is próbálták készíteni a szteroidot és a gyomorvédőt Zente rendre kihányta. Akár háromszor is egymás után, ezért mindkét készítményt kúpban kapja. Azóta semmilyen probléma nem volt ezen a téren. Aztán vagy ettől, vagy csak mellékhatás gyanánt nem volt étvágya. Lefogyott 9 kilóra. Meglátszik, hogy nem olvasta a szakirodalmat miszerint a szteroidtól éhesnek szokás lenni. A napokban természetesen felvilágosítottam erről, ezért újra rendesen étkezik és vissza is szedett majdnem 180 grammot

- írta az édesanya, aki szerint végre javulni kezdett Zente állapota, bár kezdetben a vérképe nem volt túl jó, de erre számítottak az orvosok is.

Zente kedve töretlenül jó, most is és az elmúlt két hétben végig. Energikus, egész nap játszunk picit tornázunk. A folyamat még hosszú természetesen. Gyermekenként változó ki mikor éri el újra a tökéletes értékeket. Bizakodunk, hogy nálunk ez december végére bekövetkezhet, de nem vagyunk türelmetlenek - posztolta az anyuka.

Eközben egy másik a gerincvelő-izomsorvadással küzdő kisfiú, Levente is nemsokára meg fogja kapni a kezelést: a terápiát megelőző vizsgálatokat már elvégezték, most várják az eredményeket. Levente génterápiájának ára is közösségi összefogással jött össze.

 

Miért ilyen drága ez a terápia? Mi ez a készítmény?

A Portfolio cikke szerint a Novartis idén májusban jelentette be, hogy az Egyesült Államokban megkapta az FDA hatósági engedélyt a gerincizom sorvadását meggyógyító gyógyszerre a két éves kor alatt SMA-betegségben szenvedő gyerekek esetében. Az egyszeri kezelés, génterápia ára az akkori bejelentések szerint 2,125 millió dollár.

Bárkinek járhat ingyen 8-11 millió forint, ha nyugdíjba megy: egyszerű igényelni!

A magyarok körében évről-évre nagyobb népszerűségnek örvendenek a nyugdíjmegtakarítási lehetőségek, ezen belül is különösen a nyugdíjbiztosítás. Mivel évtizedekre előre tekintve az állami nyugdíj értékére, de még biztosítottságra sincsen garancia, úgy tűnik ez időskori megélhetésük biztosításának egy tudatos módja. De mennyi pénzhez is juthatunk egy nyugdíjbiztosítással 65 éves korunkban és hogyan védhetjük ki egy ilyen megtakarítással pénzünk elértéktelenedését? Minderre választ kaphatsz ebben a cikkben, illetve a Pénzcentrum nyugdíj megtakarítás kalkulátorában is. (x)

Az SMA (spinalis muscularis atrophia) egy ritka genetikai betegség, melynek lényege a gerincvelő vázizmokat mozgató idegsejtjeinek funkciókiesése, ami az izommozgások gyengüléséhez, elvesztéséhez, majd kezelés nélkül a légzőizmok bénulása miatt halálhoz vezet.

A Novartis által kifejlesztett génterápia célzottan támadja az SMA betegség kiváltó okát, helyettesíti a hiányzó vagy hibás SMN1 gént és ezzel a beteg számára teljesen működőképes SMN (survival motor neuron) fehérjét biztosít. Az SMA egyébként a csecsemők genetikai okra visszavezethető halálának vezető betegsége. Az SNA tízezer születésből 1 csecsemőt érint, az esetek 50-70 százalékában a legsúlyosabb, 1-es típusú SNA-t azonosítanak.

A gyógyszergyártó cég azzal érvelt a rendkívül magas ár mellett, hogy ez az egyszeri ellátás sokkal hatékonyabb, mint a hosszú távú terápiák, amelyek évente több százezer dollárba kerülnek. Az FDA-jóváhagyás előtt a cég 150 beteget kezelt a terápiával.

A gyártó szerint a génterápiák transzformatív hatással lehetnek az életet fenyegető genetikai betegségek - mint például az SNA - kezelésének újragondolására. A gyártó hisz abban, hogy az új készítmény élethosszig tartó lehetőségeket biztosíthat az ebben a szörnyű betegségben érintett gyerekeknek és családjaiknak. Célja, hogy további fejlesztésekkel segítsen az egyéb ritka genetikai betegségek gyógyítása érdekében.

NEKED AJÁNLJUK
Ilyen modellben még soha nem szerveztek ekkora rendezvényt (x)

Rekord gyorsasággal fogytak el a jegyek arra 400 fősre tervezett, fiataloknak szóló kapcsolatépítő és önfejlesztő rendezvényre, amelynél a szervezők a közösségi finanszírozás modelljével toboroztak.

Zsongtak és tolongtak a vevők a magyar Kickstarteren: rengetegen csaptak le erre az egyedülálló termékre

Az első hazai közösségi piactéren sikeresen célba ért egy mézes kampány, amelyben a vásárlás mellett egy hartai termelő kaptárait is örökbe lehetett fogadni.

Újraindul a STRT Holding inkubációs programja, a Launchpad

Az STRT Holding közleménye szerint 8+30 millió forint befektetés és tapasztalt mentorgárda várja a jelentkezőket.

Egykor kubai textilmunkásoktól volt hangos, most közösségi finanszírozásból újul meg a patinás budapesti gyárépület (x)

A hiánypótló naturális, és letisztult berendezési trendeket kedvelő fotós közösség számára a Nordix már nem ismeretlen.

Erről ne maradj le!
NAPTÁR
Tovább
2024. március 29. péntek
Auguszta
13. hét
Március 29.
Nagypéntek
Ajánlatunk
KONFERENCIA
Tovább
GEN Z Fest 2024
Gyere el akár INGYEN a Z generáció tavaszi eseményére!
Retail Day 2024
Merre tovább, magyar kiskereskedelem?
EZT OLVASTAD MÁR?
Itt a Pénzcentrum App!
Clickbait-mentes címek és egyéb extrák a Pénzcentrum mobilapplikációban!
Most nem
Letöltöm